Da redação
A necessidade de agilizar o acesso de pacientes com doenças raras a tratamentos médicos experimentais foi debatida nesta segunda-feira, 15, em audiência pública das Comissões de Assuntos Sociais e de Ciência e Tecnologia no Senado. O objetivo foi discutir o chamado uso compassivo, que permite o uso de terapias ainda sem registro oficial no Brasil.
O uso compassivo, regulamentado pela Anvisa, possibilita o acesso antecipado a tecnologias inovadoras a partir de indicação médica, especialmente para pacientes com doenças raras sem alternativas terapêuticas. Segundo dados do Ministério da Saúde, 95% dessas doenças não contam ainda com tratamento disponível no país, evidenciando lacunas na oferta de cuidados.
Durante o debate, pacientes, pesquisadores e órgãos reguladores apontaram obstáculos burocráticos que retardam a liberação desses tratamentos. A senadora Mara Gabrilli (PSD-SP), proponente da audiência, afirmou que “quem sofre tem pressa”, ressaltando que 75% das doenças raras afetam crianças e apresentam elevados índices de mortalidade.
Aline Spagnol Fedoce-Silva, professora da Universidade Federal de Juiz de Fora e mãe de uma criança com síndrome de Krabbe, relatou as dificuldades enfrentadas para obter terapias já aplicadas em outros países mas não homologadas no Brasil. Ela destacou, ainda, que a regulamentação do Programa Nacional de Triagem Neonatal segue pendente, ampliando a espera das famílias por decisões judiciais.
O pai de um paciente com síndrome de Olmsted, Ricardo de Lima Agostinho, relatou o uso compassivo do medicamento Tarceva (erlotinibe) obtido por doações, após negativa judicial por falta de evidências, atualmente reconhecidas. Segundo ele, “negar o remédio é condenar à incapacidade”, ao descrever o impacto da recusa no quadro do filho.
Especialistas defenderam mais celeridade e autonomia para pacientes e médicos no acesso a tratamentos inovadores, respeitando normas de segurança. Representantes da Anvisa e de entidades de pesquisa enfatizaram o equilíbrio entre rigor científico, bioética e a urgência da doença, destacando leis e regulamentos recentes que orientam pesquisas e acesso a novos medicamentos.
